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Newsportal - Ruhr-Universität Bochum

Reagenzglas
Ein wirksames Medikament gegen die Krankheit existiert bislang nicht.
© Damian Gorczany
Proteinverklumpung vermeiden

Therapieansatz für Chorea Huntington

Computersimulationen und Experimente mit Zellen haben vielversprechende Ergebnisse erbracht.

Unwillkürliche Bewegungen sind ein markantes Symptom der Chorea Huntington. Die erbliche Krankheit setzt schleichend ein, aber beeinträchtigt die Betroffenen früher oder später massiv und führt letztendlich zum Tod. Ein wirksames Medikament existiert bislang nicht.

Forscher der RUB und der Universität Duisburg-Essen (UDE) haben nun einen potenziellen Ansatz für eine Therapie entdeckt. Ursache der Chorea Huntington ist ein Defekt im Huntingtin-Gen, in dem eine bestimmte Gensequenz wiederholt auftritt – zu viele Wiederholungen lösen die Krankheit aus. Das Huntingtin-Gen enthält den Bauplan für das gleichnamige Protein. Krankhafte Huntingtin-Proteine verklumpen, und diese Aggregate wirken toxisch.

Positive Effekte auf Zellen

Die UDE-Forscher Prof. Dr. Thomas Schrader und Prof. Dr. Frank-Gerrit Klärner entwickelten ein synthetisches Molekül, das das Potenzial für eine wirksame Arznei hat. In Simulationen zeigte Prof. Dr. Elsa Sánchez-García, ebenfalls an der UDE, dass das Molekül die Verklumpung von Huntingtin verhindern kann. In Kooperation mit dem Bochumer Biochemiker Prof. Dr. Simon Ebbinghaus untersuchte sie die Substanz genauer.

Nicht nur in Simulationen tat sie ihre Wirkung. Auch in Experimenten mit lebenden Zellen reduzierte die Substanz die Anzahl der krankhaften Huntingtin-Aggregate. Bochumer Mediziner am St. Josefs-Hospital zeigten mittlerweile, dass auch positive Effekte auf Zellkulturen nachweisbar sind. Nun wollen die Forscher den Wirkmechanismus weiter aufklären und das Potenzial als Medikament ausloten.

Die Teams aus Bochum und Duisburg-Essen kooperieren im Exzellenzcluster „Ruhr explores Solvation“.

Originalveröffentlichung

Tobias Vöpel et al.: Inhibition of Huntingtin Exon-1 Aggregation by the Molecular Tweezer CLR01, in: Journal of the Americal Chemical Society, 2017, DOI: 10.1021/jacs.6b11039

Angeklickt
  • Mehr Forschung aus dem Exzellenzcluster Resolv: Chemie in lebenden Zellen
Dokumentedownload
  • Artikel als PDF-Datei
Veröffentlicht
Montag
4. September 2017
09.24 Uhr
Von
Julia Weiler (jwe)
Dieser Artikel ist am 2. November 2017 in Rubin 2/2017 erschienen. Die gesamte Ausgabe können Sie hier als PDF kostenlos downloaden.
Weitere Rubin-Artikel sind hier zu finden.
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