Klinische Studie Potenzielles Huntington-Medikament verträglich
Das Medikament zielt darauf ab, die Menge des schadhaften Proteins Huntingtin zu reduzieren. Erstmals hat ein Forschungskonsortium an Menschen getestet, wie verträglich die Substanz ist.
Wie verträglich das potenzielle Huntington-Medikament Ionis-HTT-Rx ist, hat ein internationales Forschungsteam erstmals an Menschen untersucht. In einer plazebo-kontrollierten klinischen Studie mit 46 Patientinnen und Patienten stellten die Mediziner fest, dass die Substanz keine schwerwiegenden Nebenwirkungen auslöst. Der Wirkstoff zielt darauf ab, die Produktion des schadhaften Proteins Huntingtin einzudämmen. Aufgrund der kurzen Behandlungsdauer kann die Studie noch keine Aussage zur Wirksamkeit des Medikaments liefern.
Chorea Huntington
Die Ergebnisse berichten die Forscherinnen und Forscher im New England Journal of Medicine vom 13. Juni 2019. Das University College London koordinierte die Studie. In Deutschland beteiligt waren Prof. Dr. Carsten Saft, Huntington-Zentrum NRW am St. Josef-Hospital, Universitätsklinikum der RUB, Prof. Dr. Bernhard Landwehrmeyer vom Universitätsklinikum Ulm und Prof. Dr. Josef Priller von der Charité Berlin.
Schwache Nebenwirkungen
Das Medikament wurde per Lumbalpunktion direkt ins Nervenwasser verabreicht. 12 der 46 Patientinnen und Patienten erhielten ein Plazebo. Bei den übrigen Teilnehmern wurde in verschiedenen Kohorten die Dosis schrittweise im Verlauf der Studie gesteigert. Keiner der Patienten berichtete schwere Nebenwirkungen. Einige klagten über leichte Kopfschmerzen, die jedoch auch in der Plazebogruppe auftraten. „Dies ist die typische Nebenwirkung einer Lumbalpunktion, und ist nicht auf den Wirkstoff zurückzuführen“, erklärt Carsten Saft, Leiter des klinischen Bereichs am Bochumer Huntington-Zentrum.
Substanz soll Proteinbildung vermindern
Die Forscher beobachteten außerdem, dass das Medikament die Menge des Proteins Huntingtin im Nervenwasser verringerte – ein Hinweis, dass die Substanz so wirken könnte wie beabsichtigt. „Wir können allerdings noch keine Aussagen zur klinischen Wirksamkeit machen“, betont Carsten Saft. „Dafür war die Patientenzahl zu klein.“
Ziel ist es, dass der Wirkstoff die Menge der schadhaften Huntingtin-Genprodukte und auch des schadhaften Proteins Huntingtin im Gehirngewebe senkt; allerdings kann die Proteinmenge nicht direkt im Gehirn bestimmt werden, sondern nur indirekt im Nervenwasser. „Sollte die Verringerung des Huntington-Proteins gelingen, kann man auch über eine Behandlung noch nicht erkrankter Familienmitglieder nachdenken, die die entsprechende genetische Veränderung in sich tragen“, so Bernhard Landwehrmeyer.
Weitere Studien geplant
Die Pharmafirmen, die die Studie finanzierten, bereiten derzeit eine größere klinische Untersuchung vor, die die Wirksamkeit des Medikaments testen soll.
