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Die Crispr-Technologie hat das Verändern des Erbguts um ein Vielfaches einfacher gemacht. Vor- und Nachteile der Methode diskutieren Privatdozent Dr. Thorsten Müller von der RUB und Dr. Hassan Bukhari von der Harvard Medical School in einem Übersichtsartikel in der Fachzeitschrift „Trends in Cell Biology“ vom 12. September 2019. Potenzial für die künftige Forschung sehen sie vor allem dadurch, die Crispr-Technik auf Stammzellen anwendbar zu machen.

Um Effekte von Genen zu untersuchen oder Genprodukte sichtbar zu machen, wurden diese früher künstlich überaktiviert „Sie lagen dann bis zu tausendmal häufiger vor als natürlicherweise“, so Thorsten Müller. Dieser Nachteil entfällt mit dem Crispr-Verfahren. Es kann dazu genutzt werden, Baupläne für fluoreszierende Proteine in Zellen einzuschleusen und diese hinter einem bestimmten Gen zu platzieren. „Das ermöglicht es erstmals, die Funktion eines Proteins live unter natürlichen Bedingungen – und eben nicht nach tausendfacher Überproduktion – zu verfolgen“, erklärt der Biochemiker.

Wie Medikamente wirken

Die Fluoreszenzmarkierung ermöglicht es auch, live unter dem Mikroskop zu beobachten, wo in der Zelle sich die markierten Genprodukte befinden. „Das könnte zum Beispiel interessant sein, um die Effekte von Medikamenten auf bestimmte Genprodukte zu testen“, erläutert Müller. Dazu müssten die Forscher die Zelle mit dem Wirkstoff stimulieren und verfolgen, ob oder wie sich der Aufenthaltsort des Genprodukts ändert.

Mini-Gehirne bauen

Besonderes Potenzial für die Methode sehen die Autoren in der Kombination mit sogenannten Organoiden. Dabei handelt es sich um Mini-Organe aus induzierten pluripotenten Stammzellen, die man aus einem erwachsenden Organismus gewinnen kann. Damit lassen sich beispielsweise Mini-Gehirne bauen, die in funktioneller Hinsicht dem menschlichen Gehirn entsprechen.