Proteinverklumpung vermeiden Therapieansatz für Chorea Huntington
Computersimulationen und Experimente mit Zellen haben vielversprechende Ergebnisse erbracht.
Unwillkürliche Bewegungen sind ein markantes Symptom der Chorea Huntington. Die erbliche Krankheit setzt schleichend ein, aber beeinträchtigt die Betroffenen früher oder später massiv und führt letztendlich zum Tod. Ein wirksames Medikament existiert bislang nicht.
Forscher der RUB und der Universität Duisburg-Essen (UDE) haben nun einen potenziellen Ansatz für eine Therapie entdeckt. Ursache der Chorea Huntington ist ein Defekt im Huntingtin-Gen, in dem eine bestimmte Gensequenz wiederholt auftritt – zu viele Wiederholungen lösen die Krankheit aus. Das Huntingtin-Gen enthält den Bauplan für das gleichnamige Protein. Krankhafte Huntingtin-Proteine verklumpen, und diese Aggregate wirken toxisch.
Positive Effekte auf Zellen
Die UDE-Forscher Prof. Dr. Thomas Schrader und Prof. Dr. Frank-Gerrit Klärner entwickelten ein synthetisches Molekül, das das Potenzial für eine wirksame Arznei hat. In Simulationen zeigte Prof. Dr. Elsa Sánchez-García, ebenfalls an der UDE, dass das Molekül die Verklumpung von Huntingtin verhindern kann. In Kooperation mit dem Bochumer Biochemiker Prof. Dr. Simon Ebbinghaus untersuchte sie die Substanz genauer.
Nicht nur in Simulationen tat sie ihre Wirkung. Auch in Experimenten mit lebenden Zellen reduzierte die Substanz die Anzahl der krankhaften Huntingtin-Aggregate. Bochumer Mediziner am St. Josefs-Hospital zeigten mittlerweile, dass auch positive Effekte auf Zellkulturen nachweisbar sind. Nun wollen die Forscher den Wirkmechanismus weiter aufklären und das Potenzial als Medikament ausloten.
Die Teams aus Bochum und Duisburg-Essen kooperieren im Exzellenzcluster „Ruhr explores Solvation“.
